In Nederland krijgen de meeste kinderen en jongvolwassenen met PWS dagelijks voor het slapen gaan groeihormoon toegediend door middel van een onderhuidse injectie. Groeihormoon zit in een injectiepen en kan in de koelkast bewaard worden. De kinderarts-endocrinoloog bepaalt de hoeveelheid. Ouders kunnen het na uitleg zelf toedienen en kinderen die wat ouder zijn en dit willen, kunnen zichzelf gaan injecteren.

Baby’s kunnen tegenwoordig snel na het stellen van de diagnose starten met groeihormoonbehandeling. Er is veel onderzoek gedaan naar de veiligheidsaspecten van groeihormoonbehandeling en voor zover bekend lopen kinderen met PWS geen risico’s en kan het veilig gebruikt worden.

VOORDELEN GROEIHORMOON
  • Er wordt een normale lengte op volwassen leeftijd bereikt
  • De lichaamssamenstelling verbetert, er komt meer spierweefsel en minder vetweefsel waardoor kinderen meer spierkracht en conditie krijgen.
  • Vroegtijdig starten met groeihormoonbehandeling zorgt in combinatie met fysiotherapie mogelijk voor verbetering van de motorische en mentale ontwikkeling
Groeihormoon voor volwassenen met PWS

In principe gaat de behandeling met groeihormoon door tot een kind uitgegroeid is. Wat veel mensen niet weten is dat het lichaam ook op volwassen leeftijd groeihormoon nodig heeft. Als met de groeihormoonbehandeling gestopt wordt, kan de lichaamssamenstelling weer verslechteren. Helaas wordt tot op heden groeihormoon (nog) niet vergoed door de zorgverzekering voor volwassenen met PWS. Wel wordt er onderzoek gedaan naar de werking op volwassen leeftijd zodat deze vergoeding hopelijk in de toekomst wel. In Onderzoek Uitgelicht wordt deze keer aandacht besteed aan onderzoek naar groeihormoonbehandeling bij jongvolwassenen.

Onderzoek Uitgelicht (11) – Groeihormonen en jongvolwassenen

Er wordt wereldwijd veel onderzoek gedaan naar Prader-Willi syndroom. Hierdoor worden de behandeling en begeleiding steeds gerichter. In de rubriek Onderzoek Uitgelicht behandelen we onderzoeken over verschillende onderwerpen en met verschillende meningen. De Prader-Willi Stichting moedigt iedereen aan zich in onderzoek te verdiepen en zelf haar eigen mening te vormen.
In deze Uitgelicht bespreken we een onderzoek dat als belangrijkste doel had te evalueren wat er gebeurt als er gestopt of doorgegaan wordt met groeihormoonbehandeling, nadat de volwassen lengte is bereikt. Het onderzoek werd uitgevoerd door onderzoekers van Stichting Kind en Groei.
Kuppens RJ, Bakker NE, Siemensma EP, Tummers-de Lind van Wijngaarden RF, Donze SH, Festen DA, van Alfen-van der Velden JA, Stijnen T & Hokken-Koelega, AC. (2016). Beneficial Effects of GH in Young Adults With Prader-Willi Syndrome: A 2-Year Crossover Trial. The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 101(11), 4110– 4116.

Achtergrond:
Het toedienen van groeihormonen heeft naast het bevorderen van lengtegroei óók andere gunstige effecten bij kinderen met PWS zoals de verbetering van de lichaamssamenstelling (een toename van de spier- en botmassa en een afname van het lichaamsvetpercentage) en mogelijk een verbetering van de cognitieve ontwikkeling. In Nederland wordt groeihormoonbehandeling betaald door de zorgverzekering totdat kinderen met PWS zijn uitgegroeid. Wat veel mensen niet weten is dat het lichaam ook op volwassen leeftijd groeihormoon nodig heeft. Bijvoorbeeld, als groeihormoonbehandeling gestopt wordt, kan de lichaamssamenstelling weer verslechteren. Helaas wordt tot op heden groeihormoon niet vergoed door de zorgverzekering voor volwassenen met PWS. Er zijn studies nodig die aantonen dat groeihormoon ook bij volwassenen met PWS gunstige effecten hebben en veilig in gebruik is. Onderstaand onderzoek onderzocht aanwijzingen dat ook jongvolwassen PWS-ers mogelijk baat hebben bij groeihormoonbehandeling voor een optimale lichaamssamenstelling.

Onderzoeksmethode:
Dit onderzoek betrof een dubbelblinde, cross-over studie waarbij groeihormoonbehandeling werd vergeleken met het gebruik van een placebo (nep medicijn). In totaal namen 27 jongvolwassenen met PWS deel aan het onderzoek. Al die jongvolwassenen werden gedurende 1 jaar behandeld met groeihormoon, en 1 jaar gebruikten zij een placebo. Maar: zowel de jongvolwassenen, hun ouders als de arts-onderzoekers wisten niet wie welk middel in welk jaar kreeg. Na 2 jaar ondergingen de jongvolwassenen een test waarbij er o.a. gekeken werd naar het effect van groeihormoon versus placebo op hun gewicht, lichaamssamenstelling, psychosociaal functioneren en koolhydraatmetabolisme.

Resultaten en conclusie:
Tijdens het gebruik van de placebo zagen de onderzoekers bij de jongvolwassenen een toename van het lichaamsvetpercentage en een afname van spier- en botmassa. In tegenstelling, het gebruik groeihormonen bij de jongvolwassenen resulteerde in een lagere lichaamsvetpercentage en een hogere spier- en botmassa. Kortom: jongvolwassenen met PWS die hun volwassen lengte hebben bereikt en die groeihormoonbehandeling krijgen, lijken daarvan te profiteren en het stoppen met groeihormoonbehandeling kan mogelijk een negatief effect hebben op de lichaamssamenstelling.

Hoewel het onderzoek uitgevoerd is op een relatief kleine groep jongvolwassenen met PWS, lijken de uitkomsten van dit onderzoek veel belovend te zijn wat betreft het gebruik van groeihormonen bij jongvolwassenen met PWS.

Zie voor een overzicht van de onderzoeken van de stichting Stichting Kind en Groei:

http://kindengroei.nl/groeistoornissen/onderzoek-groeistoornissen/prader-willi-syndroom-studie/
Informatie over groeihormoonbehandeling bij kinderen met PWS:
https://expertisecentrumpws.nl/kennis/groeihormoonbehandeling

Klik hier voor de nieuwsbrief van Stichting Kind en Groei: Nieuwsbrief lente 2018

Praktische weetjes over het gebruik van groeihormoon:
http://kindengroei.nl/behandeling/praktische-vragen/